ارائه اولین درمان برای بیماری پروانه ای

یک ژل جدید مبتنی بر ژن درمانی تبدیل به اولین درمان تایید شده برای بیماری نادر و دردناک پروانه ای شد.

- یک ژل جدید مبتنی بر ژن درمانی تبدیل به اولین درمان تایید شده برای بیماری نادر و دردناک پروانه ای شد.

به گزارش ایسنا و به نقل لایوساینس، یک ژن درمانی جدید برای درمان بیماری اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک(dystrophic epidermolysis bullosa)، که با عنوان بیماری پروانه ای نیز شناخته می شود، توسط سازمان غذا و داروی ایالات متحده آمریکا به تایید رسید.

این سازمان در روز جمعه(19 مه) اعلام کرد که ژل ژن درمانی جدید اولین درمان تایید شده برای شدیدترین اشکال بیماری پروانه ای است.

اپیدرمولیز بولوزا دیستروفیک(DEB) یک بیماری ژنتیکی است که پوست را مستعد تاول و زخم های مزمن و دردناک می کند.

این زخم ها خطر ابتلا به عفونت های تهدید کننده حیات و سرطان پوست را افزایش می دهد و زندگی را برای مبتلایان به شدت سخت می کند.

به دلیل جهش ژنتیکی، بیماران نمی توانند نوع خاصی از کلاژن را در پوست خود بسازند.

این کلاژن به طور معمول لایه های مختلف پوست را به یکدیگر متصل می کند و بنابراین از ساییده شدن آن ها به یکدیگر و ایجاد تاول جلوگیری می کند.

این ژن درمانی که به تازگی تایید شده، Vyjuvek نام دارد و نسخه هایی از ژن کلاژن ساز معیوب را به طور مستقیم به سلول های بیماران ارائه می کند.