درمان یک اختلال نادر دوره کودکی با کمک سلول های برنامه ریزی شده

پژوهشگران آمریکایی در بررسی جدید خود دریافته اند که شاید به کارگیری سلول های برنامه ریزی شده طی یک روش ژن درمانی، بتواند به درمان یک اختلال نادر دوره کودکی کمک کند.

- پژوهشگران آمریکایی در بررسی جدید خود دریافته اند که شاید به کارگیری سلول های برنامه ریزی شده طی یک روش ژن درمانی، بتواند به درمان یک اختلال نادر دوره کودکی کمک کند.

به گزارش سایت قطره و به نقل ازایسنا و به نقل از نیوزوایز، شاید یک روش جدید ژن درمانی بتواند به کودکانی که با یک اختلال ژنتیکی نادر موسوم به کمبود AADC یا (AADC deficiency) متولد می شوند، کمک کند.

این اختلال ژنتیکی، ناتوانی های شدید فیزیکی و رشد را به همراه دارد.

این پژوهش که به سرپرستی پژوهشگران مرکز پزشکی وکسنر دانشگاه ایالتی اوهایو (The Ohio State University Wexner Medical Center) و دانشکده پزشکی دانشگاه ایالتی اوهایو (The Ohio State University College of Medicine) انجام شده است، برای افرادی که با بیماری های ژنتیکی صعب العلاج زندگی می کنند، امیدبخش است.

این پژوهش، یافته هایی را در مورد انتقال هدفمند ژن درمانی به مغز میانی ارائه می دهد که با هدف درمان اختلال نادر کمبود AADC در کودکان صورت می گیرد.

این اختلال با کمبود تولید دوپامین (Dopamine) و سروتونین (Serotonin) مشخص می شود.