تاثیر ژن درمانی در کوررنگی

نتایج اولیه نشان میدهد ژن درمانی در درمان کوررنگی موثر است.

- ، نتایج آزمایش بالینی یک روش ژن درمانی در درمان کوررنگی که توسط محققان دانشگاه "لودویگ ماکسیمیلیان" مونیخ انجام و در مجله "JAMA Ophthalmology" منتشر شد، نشان می دهد که روش ژن درمانی آزمایشی، بی خطر و به طور بالقوه کارآمد است.

به این ترتیب با مشخص شدن این نتایج، آزمایشات بالینی بزرگتری در آینده انجام خواهد شد.

"کوررنگی" یک بیماری اختلال ارثی است که در آن فرد قادر به تشخیص یک یا برخی رنگ ها نیست.

سلول های مخروطی چشم افراد کوررنگ فاقد رنگ دانه هایی هستند که موجب دیدن رنگ ها می شوند.

به همین دلیل این افراد برخی رنگ ها را به شکل طیفی از رنگ های خاکستری و سیاه می بینند.

این بیماری در اثر جهش یکی از شش ژن مختلف ایجاد می شود که این جهش در بیشتر موارد شامل ژن های "CNGA3" یا "CNGB3" می شود.

روش ژن درمانی جدید که مرحله آزمایش بالینی را سپری کرد، بر اصلاح نقص در ژن "CNGA3" تمرکز دارد.

این روش درمانی تا حدودی شبیه به یکی از روش های ژن درمانی برای نابینایی است که "لوکستورنا"(Luxturna) نام دارد و به تایید سازمان غذا و دارو آمریکا رسیده است.

درمان "لوکستورنا" یک بیماری شبکیه ارثی به نام "لبر آموروزیس مادرزادی"(LCA) را هدف قرار می دهد.