پایان مصرف مادام العمر دارو با یک درمان ژنتیکی

یک درمان پیشگامانه که ژن ها را در داخل بدن فرد دریافت کننده درمان، ویرایش می کند، همچنان چهار سال پس از دریافت درمان اثربخش باقی مانده است.

این موضوع بر اساس داده هایی اعلام شده که شرکت توسعه دهنده آن، اینتلیا (Intellia Therapeutics) منتشر کرده است.

این درمان که لون ووگوران زیکلومِران (lonvoguran ziclumeran) نام دارد و به اختصار لون وو-زد (lonvo-z) خوانده می شود، برای درمان نوعی بیماری ژنتیکی طراحی شده است که می تواند باعث بروز دوره هایی از تورم دردناک و بالقوه خطرناک در گلو و سایر قسمت های بدن شود.

به گزارش ایسنا به نقل از نیچر، لون وو-زد از سامانه ویرایش ژن CRISPR-Cas9 استفاده می کند تا ژنی را که مسئول تولید پروتیین پرکالیکریین (prekallikrein) است، غیرفعال کند.

این پروتیین در کبد ساخته می شود و نشت مایعات از رگ های خونی را افزایش می دهد.

شرکت اینتلیا که دفتر مرکزی آن در کمبریج ایالت ماساچوست قرار دارد، درخواست تایید این درمان را به سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) ارائه کرده است.

انتظار می رود این سازمان تا 10 مارس درباره تایید یا رد آن تصمیم گیری کند.

به گفته جان لئونارد ، مدیرعامل اینتلیا که در 12 نوامبر با سرمایه گذاران صحبت کرده است، در صورت تایید این درمان، لون وو-زد به نخستین داروی مبتنی بر کریسپر در جهان تبدیل خواهد شد که مستقیما در داخل بدن تجویز می شود؛ ر