تایید رسمی نخستین درمان مبتنی بر ویرایش ژن با فناوری CRISPR

برای نخستین بار در تاریخ پزشکی، یک درمان مبتنی بر ویرایش مستقیم ژن های انسان با استفاده از فناوری CRISPR مجوز رسمی گرفت؛ رویدادی که می تواند مسیر درمان بیماری های ژنتیکی را برای همیشه تغییر دهد.

- به گزارش سرویس علم و فناوری تابناک، دانشمندان و پزشکان پس از بیش از یک دهه پژوهش، به نقطه ای تاریخی رسیده اند: تأیید اولین درمان ژن درمانی مبتنی بر فناوری CRISPR-Cas9 برای بیماران مبتلا به کم خونی داسی شکل.

این بیماری ژنتیکی که میلیون ها نفر در جهان را تحت تأثیر قرار می دهد، باعث دردهای شدید، عفونت های مکرر و کاهش طول عمر می شود.

در این روش درمانی، سلول های بنیادی خون بیمار از بدن خارج می شوند و در آزمایشگاه، ژن معیوب آن ها با استفاده از قیچی مولکولی CRISPR اصلاح می شود.

سپس سلول های ویرایش شده دوباره به بدن بیمار بازگردانده می شوند تا تولید گلبول های قرمز سالم را از سر بگیرند.

نتایج کارآزمایی های بالینی بسیار چشمگیر بوده است: بخش بزرگی از بیماران پس از درمان، دیگر دچار حملات دردناک بیماری نشده اند و کیفیت زندگی آن ها به طور محسوسی افزایش یافته است.

متخصصان می گویند این موفقیت نه تنها برای کم خونی داسی شکل، بلکه برای ده ها بیماری ژنتیکی دیگر از جمله برخی اختلالات خونی و متابولیک، امید تازه ای ایجاد می کند.