پیشرفت های تازه در ژن درمانی برای اختلالات عصبی نادر

پژوهشگران نشان دادند اصلاح یک جهش ژنتیکی می تواند فعالیت آنزیم های حیاتی مغز را افزایش داده و روند پیشرفت بیماری های تحلیل برنده عصبی را کند کند.

- پیشرفت های تازه در ژن درمانی برای اختلالات عصبی نادر پژوهشگران نشان دادند اصلاح یک جهش ژنتیکی می تواند فعالیت آنزیم های حیاتی مغز را افزایش داده و روند پیشرفت بیماری های تحلیل برنده عصبی را کند کند.

به گزارش خبرگزاری صدا و سیما ، پژوهشگران مؤسسه ملی سلامت آمریکا با استفاده از روش ویرایش ژنی توانستند شدت بیماری نادر تای ساکس دیررس (LOTS) را در سلول های انسانی و مدل حیوانی کاهش دهند.

این مطالعه که بر جهشی در ژن HEXA متمرکز بود، نشان داد اصلاح این جهش می تواند فعالیت آنزیم حیاتی مغزی را افزایش دهد و در موش ها به طول عمر بیشتر منجر شود.

تای ساکس دیررس نوعی بیماری ارثی بسیار نادر است که معمولاً در اواخر کودکی یا اوایل بزرگسالی بروز می کند.

این بیماری با علائمی همچون ضعف عضلانی، از دست دادن هماهنگی حرکتی و حرکات غیرارادی شناخته می شود.

بر خلاف نوع نوزادی تای ساکس که شدید و کشنده است، LOTS پیشرفت کندتری دارد اما تاکنون درمان تأییدشده ای برای آن وجود ندارد.

رویکرد جدید پژوهشگران NIH نخستین شواهد بالینی پیش مرحله ای از کارآمدی احتمالی درمانی را ارائه می دهد.