آغاز کارآزمایی بالینی روی نانوداروی یک بیماری ژنتیکی نادر

یکی از شرکت های فعال در حوزه ژن درمانی از شروع ثبت نام برای کارآزمایی بالینی روی نانودارویی موسوم به YOLT-201 خبر داد؛ این دارو برای فاز اول کارآزمایی بالینی مورد آزمایش قرار می گیرد و طی آن قرار است این سبک از ژن درمانی به صورت درون تنی بررسی شود.

- مسؤولان این شرکت معتقدند این کارآزمایی نقطه عطفی در فرآیند توسعه این دارو است.

به گزارش ایسنا، YOLT-201 نام دارویی است که برای درمان بیماری ژنتیکی ATTR طراحی شده است؛ بیماری که به پروتیین ترانسفرتین نادرست (TTR) و تشکیل فیبریل های آمیلویید و رسوب در اندام ها و بافت های مختلف در بدن مانند میوکارد در قلب و اعصاب محیطی در اندام ها مربوط می شود.

بسته به نوع جهش صورت گرفته، HATTR می تواند در افراد نوجوان و افرادی که در دهه دوم زندگی هست، رخ دهد، اگرچه اشکال دیگر به طور معمول در افراد بالای 50 سال دیده می شود.

YOLT-201 دارویی برای ژن درمانی بوده که از فناوری نانوذرات لیپیدی بهره مند است.

این دارو با یک بار تزریق می تواند سطح پروتیین TTR در سرم خون را در مدل های بالینی افزایش دهد و به طور بالقوه فواید بالینی مؤثر و مادام العمر را برای بیماران فراهم می کند.

بیماران ATTR واجد شرایط برای این کارآزمایی بالینی ثبت نام می شوند.