امید به درمان بیماری های نادر با ویرایش ژنتیکی

یک مطالعه جدید یک استراتژی ویرایش ژن را با استفاده از فناوری کریسپر-کَسCRISPR-Cas9)9) برای اصلاح نقایص سلول های ایمنی نشان می دهد که راه را به روی درمان بیماری های نادر باز می کند.

- یک مطالعه جدید یک استراتژی ویرایش ژن را با استفاده از فناوری کریسپر-کَسCRISPR-Cas9)9) برای اصلاح نقایص سلول های ایمنی نشان می دهد که راه را به روی درمان بیماری های نادر باز می کند.

به گزارش سایت قطره و به نقل ازایسنا، پژوهشگران مرکز پزشکی مولکولی ماکس دلبروک(Max Deluck) یک کاربرد بالقوه نجات بخش از فناوری ویرایش ژن کریسپر-کس9(CRISPR-Cas9) را نشان می دهند.

به نقل از اس ای، این تیم به رهبری پروفسور کلاوس راجوسکی، با موفقیت نقایص ژنتیکی ارثی را در سلول های ایمنی تصحیح کرد و یک استراتژی درمانی جدید برای لنفوهیستوسیتوز هموفاگوسیتیک خانوادگی(FHL) که یک بیماری نادر و اغلب کشنده سیستم ایمنی است، ارائه کرد.

بیماری FHL در درجه اول بر نوزادان و کودکان زیر 18 ماه تأثیر می گذارد و باعث ایجاد یک واکنش ایمنی اغراق آمیز می شود که می تواند به عوارض شدید از جمله طوفان سیتوکین و التهاب بیش از حد منجر شود.

در حال حاضر، درمان ها شامل ترکیبی از شیمی درمانی، سرکوب سیستم ایمنی و پیوند مغز استخوان است، اما میزان مرگ و میر ناشی از ابتلا به آن همچنان بالاست.