امید به درمان بیماری های نادر با ویرایش ژنتیکی

یک مطالعه جدید یک استراتژی ویرایش ژن را با استفاده از فناوری کریسپر-کَسCRISPR-Cas9)9) برای اصلاح نقایص سلول های ایمنی نشان می دهد که راه را به روی درمان بیماری های نادر باز می کند.

- یک مطالعه جدید یک استراتژی ویرایش ژن را با استفاده از فناوری کریسپر-کَسCRISPR-Cas9)9) برای اصلاح نقایص سلول های ایمنی نشان می دهد که راه را به روی درمان بیماری های نادر باز می کند.

به گزارش ایسنا، پژوهشگران مرکز پزشکی مولکولی ماکس دلبروک(Max Deluck) یک کاربرد بالقوه نجات بخش از فناوری ویرایش ژن کریسپر-کس9(CRISPR-Cas9) را نشان می دهند.

به نقل از اس ای، این تیم به رهبری پروفسور کلاوس راجوسکی، با موفقیت نقایص ژنتیکی ارثی را در سلول های ایمنی تصحیح کرد و یک استراتژی درمانی جدید برای لنفوهیستوسیتوز هموفاگوسیتیک خانوادگی(FHL) که یک بیماری نادر و اغلب کشنده سیستم ایمنی است، ارائه کرد.

بیماری FHL در درجه اول بر نوزادان و کودکان زیر 18 ماه تأثیر می گذارد و باعث ایجاد یک واکنش ایمنی اغراق آمیز می شود که می تواند به عوارض شدید از جمله طوفان سیتوکین و التهاب بیش از حد منجر شود.

در حال حاضر، درمان ها شامل ترکیبی از شیمی درمانی، سرکوب سیستم ایمنی و پیوند مغز استخوان است، اما میزان مرگ و میر ناشی از ابتلا به آن همچنان بالاست.