ژن درمانی پس از پشت سر گذاشتن بررسی های بسیار، با بزرگترین چالش خود در مقابله با کم خونی داسی شکل رو به رو می شود.
- به گزارش سایت قطره و به نقل ازایسنا و به نقل از مجله نیچر، ژن درمانی پس از شناخته شدن به عنوان یک درمان بالقوه برای برخی از اختلالات ژنتیکی، با بزرگترین چالش پیش روی خود یعنی کم خونی داسی شکل روبرو می شود.
روش های مرتبط با تغییر ژنوم پس از دهه ها بررسی و پشت سر گذاشتن شکست های دردناک، به عنوان یک روش درمان برای بیماری های نادر مورد تایید قرار گرفته اند.
دانشمندان در حال حاضر تلاش می کنند تا جدیدترین پیشرفت های خود از جمله برخی از فناوری های ویرایش ژن را گسترش دهند و از آنها برای درمان بیماری کم خونی داسی شکل استفاده کنند.
کم خونی داسی شکل، نوعی بیماری ژنتیکی است که به اختلال خونی منجر می شود و تاکنون حدود 20 میلیون نفر را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است.
پژوهشگران برای درمان این بیماری، پژوهش های بسیاری انجام داده اند و در حال برنامه ریزی پژوهش های دیگری نیز هستند.
"لاکشمانان کریشنامورتی"(Lakshmanan Krishnamurti)، پژوهشگر "دانشگاه اموری"(Emory University) آمریکا گفت: این پژوهش ها اکنون به واقعیت می پیوندند و لحظه هیجان انگیزی را رقم می زنند.
کم خونی داسی شکل، هم از نظر اخلاقی و هم از نظر فنی برای ژن درمانی، چالش برانگیز بوده است.
روش های مبتنی بر ژن درمانی که برای درمان بیماری های دیگر تایید شده اند، با هزینه بیش از یک میلیون دلار صورت می گیرند.
کم خونی داسی شکل، در مناطق خاصی از جهان مانند آفریقای سیاه، هند و کاراییب متمرکز شده است که در آنها منابع کمی برای تامین هزینه این روش درمانی وجود دارد.
درمان های آزمایشی برای مقابله با کم خونی داسی شکل، پیچیده هستند و به بستری شدن بلند مدت در بیمارستان و تلاش متخصصان حوزه پزشکی نیاز دارند.
حتی کسانی که به منابع لازم دسترسی دارند هم با خطراتی رو به رو می شوند که موجب می شود ژن درمانی، ارزش خود را از دست بدهد.
دانشمندان در حال بررسی مجموعه داده های مرتبط با آزمایش های ابتدایی هستند تا بتوانند روش ژن درمانی را بهبود ببخشند.
سرمایه گذاران نیز تلاش می کنند تا عدالت را در زمینه دریافت درمان فراهم کنند.
"موسسه ملی سلامت آمریکا" (NIH) و "بنیاد بیل و ملیندا گیتس" (BMGF) در ماه اکتبر اعلام کردند که قصد دارند حداقل 200 میلیون دلار سرمایه را به ژن درمانی در چهار سال آینده اختصاص دهند تا با بیماری هایی مانند کم خونی داسی شکل و ایدز مقابله شود.
نخستین بار در آمریکا پژوهشگران آمریکایی، به تازگی روش ویرایش ژن کریسپر را روی زنی 41 ساله به نام "ویکتوریا گری"(Victoria Gray) که به کم خونی داسی شکل مبتلا بود، آزمایش کردند.
باور پزشکان این بود که شاید ویرایش سلول های استخراج شده از مغز استخوان بیمار بتواند به تولید دوباره گلبول های قرمز موثر کمک کند؛ در نتیجه تصمیم گرفتند این روش را آزمایش کنند.
آنها از DNA موجود در مغز استخوان ویکتوریا گری استفاده کردند تا پروتیین خاصی را فعال کنند که به تولید گلبول های قرمز مناسب منجر می شود.
این جراحی، گری را به نخستین فرد در آمریکا تبدیل کرد که روش اصلاح ژن را پشت سر گذاشته است.
پژوهشگران در رابطه با این پروژه گفتند که باید روند بهبود گری را حداقل تا 15 سال پیگیری کنند تا خطرات احتمالی آن را بشناسند.
تحول پزشکی سلول های عجیبی که نوعی از کم خونی داسی شکل را در خود دارند، برای نخستین بار در سال 1910 در یک دانشجوی جوان اهل گرنادا دیده شد.
چهار سال بعد، این بیماری مورد توجه و بررسی قرار گرفت و پژوهشگران، نتایج بررسی های خود را در مورد ساختار سلول ها در این بیماری گزارش دادند.
انتشار این گزارش ها، برای نخستین بار توانست اثرات یک اختلال ژنتیکی را با ردیابی ریشه مولکولی آن مشخص کند.
پژوهشگران در بررسی های بعد توانستند پروتیین خاصی را در ارتباط با این بیماری کشف کنند.
بررسی ها نشان داد که جهش در کدگذاری ژن مرتبط با این پروتیین، به بروز کم خونی داسی شکل منجر می شود.
این جهش، علائم بسیار کمی دارد و از افراد مبتلا به انگل های خونی از جمله انگل عامل مالاریا محافظت نمی کند.
به همین دلیل، میزان ابتلا به کم خونی داسی شکل، در افراد مبتلا به مالاریا نسبتا بیشتر است.
با وجود این، تشخیص زودهنگام می تواند به نجات زندگی افراد کمک کند.
سالانه بیش از 300 هزار نفر با این بیماری به دنیا می آیند و آنتی بیوتیک یا واکسن مورد نیاز را در اختیار ندارند؛ در نتیجه بیشتر آنها پیش از رسیدن به پنج سالگی از دنیا می روند.
کسانی که زنده می مانند، در همه طول عمر خود با درد، سکته و عفونت مواجه می شوند.
وجود کم خونی داسی شکل در کشورهای کم درآمد نشان می دهد که شرکت های دارویی و کشورهای ثروتمند، توجه کمی به این بیماری نشان داده اند.
نیازهای کشورهای کم درآمد به رسیدگی های حوزه سلامت عمومی آنقدر بالاست که به دشواری می توان کم خونی داسی شکل را در اولویت قرار داد.
انتهای پیام
کلید واژه ها: درمان - کم خونی - ژن درمانی - بزرگترین - درمانی - بیماری - بیماری ژنتیکی - اختلال - چالش - درمان بیماری - بررسی - دانشمندان - روش درمان - ویرایش ژن - اختلالات - قرار - استفاده - ویرایش - پیشرفت - مقابله - فناوری - تغییر - تایید - ایسنا - مرتبط - گزارش - ژنوم - نادر - جهان - تلاش
