سربلندی در تحریم؛ در تولید یک داروی ژنتیکی و نادر به خودکفایی رسیدیم

یک شرکت دانش بنیان دارویی با تولید ماده اولیه ایواکافتور، پیشرفته ترین داروی درمان سیستیک فیبروزیس را بومی سازی کرد و ایران را به جمع کشورهای پیشرفته داروسازی جهان پیوند زد.

- به گزارش تابناک، سیستیک فیبروزیس (Cystic Fiosis) که با نام اختصاری CF شناخته می شود، یک بیماری ژنتیکی نادر و پیش رونده است که عمدتاً ریه ها و دستگاه گوارش را درگیر می کند.

این بیماری ناشی از جهش در ژن تولیدکننده پروتیین CFTR است که منجر به تولید ترشحات غلیظ و چسبنده در اندام های مختلف بدن می شود.

در ایران چند هزار بیمار مبتلا به CF شناسایی شده اند که بخش قابل توجهی از آنان را کودکان تشکیل می دهند.

این بیماری در صورت عدم درمان مناسب، عوارض شدید تنفسی و گوارشی به همراه دارد و می تواند طول عمر بیماران را به شدت کاهش دهد.

تا پیش از تولید داروهای هدفمند مانند ایواکافتور، گزینه های درمانی محدود و بیشتر علامتی بودند و بسیاری از بیماران، به ویژه کودکان، جان خود را از دست می دادند.

داروی ایواکافتور (Ivacaftor) که به عنوان یکی از پیشرفته ترین داروهای هدفمند در درمان CF شناخته می شود، با اصلاح عملکرد پروتیین CFTR در سلول ها، به طور مستقیم به ریشه بیماری حمله می کند و کیفیت زندگی بیماران را به طور چشمگیری بهبود می بخشد.